Theo Bộ Y tế, trên thế giới có khoảng 6.000 căn bệnh hiếm gây ảnh hưởng tới 300 triệu người. Trong các bệnh hiếm này có đến 80% có nguyên nhân là do di truyền, trong đó có ít hơn 200 nghìn người được chẩn đoán bệnh.
Tại Việt Nam, hiện có khoảng 100 căn bệnh hiếm và 6 triệu người đang mắc bệnh hiếm, trong đó có tới 58% bệnh hiếm xuất hiện ở trẻ em, 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi.
Theo PGS-TS Nguyễn Thị Xuyên, Chủ tịch Tổng Hội Y học Việt Nam, hiện nay với sự phát triển của khoa học công nghệ và năng lực chuyên môn trong lĩnh vực y khoa, ngày càng nhiều bệnh hiếm được phát hiện và các giải pháp điều trị được phát minh, đem lại cuộc sống mới cho người bệnh.
Tuy nhiên, việc quản lý bệnh hiếm và giúp người bệnh tiếp cận với các liệu pháp điều trị tiên tiến còn nhiều khó khăn, trong đó nhận thức của người dân về nguy cơ bệnh và bệnh còn hạn chế. Chi phí điều trị bệnh hiếm thường rất cao, đa số bệnh nhân đều không có khả năng chi trả. Một số ít bệnh hiếm dù có thuốc điều trị nhưng hiện chưa được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam hoặc đã có thuốc nhưng người bệnh khó tiếp cận do chưa được quỹ BHYT chi trả.
Vì vậy, theo Chủ tịch Tổng Hội Y học Việt Nam, việc nâng cao nhận thức cộng đồng về bệnh hiếm và giúp người bệnh được tiếp cận với các phương pháp chẩn đoán, điều trị tiên tiến rất cấp thiết.
Nhấn mạnh bệnh hiếm là thách thức đối với y học không chỉ tại Việt Nam mà còn trên toàn cầu, GS.TS Trần Văn Thuấn - Thứ trưởng Bộ Y tế cho hay: Cải thiện quản lý và điều trị bệnh hiếm là mục tiêu quan trọng nhằm đảm bảo công bằng trong chăm sóc sức khỏe toàn dân. Việt Nam đã tham gia vào tuyên bố chung tại Hội nghị cấp cao APEC lần thứ 7 về Sức khỏe và Kinh tế, qua đó thành lập nhóm sáng kiến APEC về bệnh hiếm nhằm hỗ trợ giải quyết các thách thức, rào cản về chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm.
    |
 |
| Các đại biểu tại Toạ đàm khoa học "Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam". |
Tại Việt Nam, Bộ Y tế cũng đã triển khai một số chính sách và giải pháp nhằm tăng cường công tác quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam, như: Thành lập nhóm hỗ trợ bệnh hiếm từ năm 2014; Ban hành một số chính sách hỗ trợ bệnh hiếm nằm trong các quy định như Luật Dược 2016, Nghị định 54/2017, Nghị định 155/2018 về triển khai Luật Dược, Thông tư 31/2018 về chương trình hỗ trợ bệnh nhân, Thông tư 26/2019 về danh mục thuốc hiếm, Quyết định 5240/QĐ-BYT thành lập Hội đồng tư vấn về quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam và các cuộc họp của Hội đồng trong các năm 2019, 2021; Tham gia các diễn đàn trao đổi về bệnh hiếm trong Mạng lưới các nền kinh tế Châu Á-Thái Bình Dương (APEC) và Tổ chức Y tế Thế giới (WHO).
Tuy nhiên, theo Thứ trưởng Trần Văn Thuấn, câu hỏi đặt ra là chính sách quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam đã đủ chưa, phát huy hiệu quả trong thực tế như thế nào, công tác dự phòng các nguy cơ mắc bệnh hiếm đến đâu, cuối cùng người dân, đặc biệt những người mắc bệnh hiếm được tiếp cận các giải pháp điều trị và thụ hưởng các thành tựu chăm sóc sức khỏe như thế nào?. Đây cũng là trăn trở của Lãnh đạo Bộ Y tế và các nhà quản lý, hoạch định chính sách về chăm sóc sức khỏe người dân trong bối cảnh đất nước còn nhiều khó khăn.
Theo Lãnh đạo Bộ Y tế, để giải quyết vấn đề bệnh hiếm và nâng cao hiệu quả quản lý bệnh hiếm, sự tham gia của toàn hệ thống chính trị và xã hội hết sức cần thiết, bởi đây là những vấn đề đòi hỏi nguồn lực lớn và sự hợp tác của nhiều bên trong đó có hợp tác quốc tế rất quan trọng.